أعلن فريق بحثي من مركز مايو كلينك الأمريكي عن تحقيق تقدم كبير في علاج مرض هشاشة العظام، من خلال أول تجربة سريرية بشرية لعلاج جيني مبتكر أظهر نتائج واعدة على مستوى السلامة والفعالية.
قاد البحث الدكتور كريستوفر إيفانز، مدير مختبر أبحاث العلاج الجيني العضلي الهيكلي في المركز، والذي كرّس أكثر من ثلاثين سنة من العمل لتطوير هذا العلاج، بهدف توسيع نطاق استخدام العلاجات الجينية لتشمل الأمراض الشائعة، وليس فقط الحالات الوراثية النادرة.
نتائج مبشّرة من أول تجربة سريرية
نُشرت نتائج التجربة في دورية Science Translational Medicine، وشملت تسعة مرضى خضعوا لحقن مباشر للعلاج داخل مفصل الركبة. وأظهرت النتائج ارتفاعًا مستدامًا في مستويات البروتين العلاجي داخل المفصل لمدة لا تقل عن سنة، إلى جانب تحسن واضح في الألم ووظيفة المفصل، دون تسجيل أي آثار جانبية.
التقنية العلاجية: تعديل بيولوجي مضاد للالتهاب
يرتكز العلاج الجديد على تعديل الخلايا داخل المفصل لجعلها تنتج جزيئات مضادة للالتهاب بشكل مستمر. ويستهدف هذا التعديل الجزيء المعروف باسم “إنترلوكين-1” (IL-1)، وهو عنصر أساسي في التسبب بالتهاب المفاصل وتدهور الغضروف.
ويتم إدخال جين مثبط طبيعي لهذا البروتين، يُعرف بـ “IL-1Ra”، إلى المفصل، وهو ما يساعد على الحد من التلف الناتج عن هشاشة العظام، ويمنح المفصل حماية طويلة الأمد.
تحوّل جذري في مقاربة العلاج
ويُعد هذا النهج العلاجي تحوّلاً جذريًا في التعامل مع هشاشة العظام، إذ يتفوق من حيث المفعول طويل المدى مقارنة بالعلاجات التقليدية، التي غالبًا ما تتطلب تكرار الجرعات وتُظهر فعالية محدودة مع الوقت.
ويُنتظر أن تُمهد هذه النتائج الطريق نحو توسيع نطاق العلاج الجيني في مجالات أخرى من طب العظام والمفاصل، مما يمنح الأمل لملايين المرضى حول العالم.
